מחקר: CBD יעיל לטיפול בתסמונת X שביר – הגורמת לאוטיזם ופיגור שכלי
תסמונת X שביר היא הגורם התורשתי הנפוץ ביותר לאוטיזם ופיגור שכלי, ונכון להיום למרות מאמצים של חברות התרופות, אין עדיין תרופה שמאושרת לטיפול בה. מחקר חדש מציע כי הטיפול בקנאבידיול (CBD) עשוי להיות יעיל עבור הלוקים בתסמונת.
תסמונת X שביר, או “תסמונת מרטין בל”, היא הפרעה תורשתית הגורמת לתסמינים המזכירים את הקשת האוטיסטית, ובמקרים רבים מובילה גם למוגבלות שכלית התפתחותית.
לפי המרכז לאבחון גנטי בעוברים בבית החולים ‘אסותא’, תסמונת X שביר היא הגורם התורשתי הנפוץ ביותר לאוטיזם ופיגור שכלי, כאשר תסמונת דאון נפוצה מעט יותר אך במרבית המקרים איננה תורשתית.
התסמונת מופיעה אצל כאחד מכל 4,000 בנים ואחת מתוך 7,000 בנות. רמת ה-IQ הממוצעת של הבנים הסובלים מהתסמונת היא מתחת ל-55, ואצל רבים מהם היא מתבטאת גם בהיפראקטיביות.
בעשור האחרון חברות התרופות השקיעו המון כסף ומשאבים בניסיון לפתח תרופות עבור תסמונת X שביר, אך נכון להיום אין שום טיפול שמאושר על ידי ה-FDA למחלה.
במקום זה, הטיפול התרופתי מתמקד בהקלה על הסימפטומים המשניים של המחלה כמו פגיעה עצמית, אגרסיביות, דיכאון וחרדה – והוא כולל בעיקר תרופות נוגדות דיכאון ותרופות אנטיפסיכוטיות.
רבים קיוו כי פריצת דרך בתחום תגיע מענקית התרופות ‘נוברטיס’ (Novartis), אך זו הודיעה ב-2014 כי היא מפסיקה את הניסויים בתרופה שלה לתסמונת X שביר בעקבות תוצאות מאכזבות.
בסוף חודש פברואר אושרה בקשת פטנט שהגישה חברת התרופות ‘זינרבה’ (Zynerba Pharmaceuticals) על ג’ל CBD (קנאבידיול) שפיתחה עבור טיפול בתסמונת X שביר.
הפטנט אושר בהסתמך על מחקרים שביצעה החברה במספר מדינות על היעילות של הטיפול בג’ל ה-CBD שלה בנערים בני 17 שלוקים בתסמונת.
תוצאות המחקר המלאות של ‘זינרבה’ יפורסמו בהמשך השנה, אז גם תבקש החברה את אישור ה-FDA לשיווק התרופה בארה”ב. בינתיים התפרסם מחקר נוסף, קטן יותר, על יעילותו של CBD לטיפול בתסמונת – עם תוצאות אופטימיות במיוחד.
המחקר, שפורסם בחודש שעבר (מרץ 2019) בירחון Cannabis and Cannabinoid Research, בחן את יעילות הטיפול בקנאבידיול (CBD) על שלושה מטופלים עם תסמונת X שביר.
אצל כל שלושת המטופלים נמצא שיפור בתפקוד, שהתבטא בין היתר בהפחתה בהימנעות חברתית וחרדה, שיפור בשינה, בתזונה, בכישורים השפתיים, בקואורדינציה המוטורית, ובעיבוד החושי.
המטופלים במחקר קיבלו תמיסות CBD דרך הפה במינון יומי של 32-63.9 מ”ג. אצל שניים מהמטופלים התסמינים החמירו בחזרה לאחר הפסקת הטיפול ב-CBD והשתפרו שוב לאחר חידוש הטיפול.
החוקרים כותבים כי “ממחקרים קודמים עולה כי הרבה מהתסמינים האבנורמליים בתסמונת X שביר נגרמים מחוסר רגולציה של המערכת האנדוקנבינואידית, וגירוי מופחת של הקולטנים שלה בעקבות מחסור באנדוקנבינואידים טבעיים שייקשרו אליהם. מחקרים הראו כי צריכת CBD מעלה את הרמות של האנדוקנבינואידים אננדמיד ו-2-AG, וכך מפחיתה ואף מנטרלת את אחד המנגנונים הביולוגים של תפקוד תאי אבנורמלי בתסמונת X שביר”.
